30 juni 2022

• De allereerste patiënt ervaringskaart voor cervicale dystonie, gezamenlijk ontwikkeld door Dystonia Europe, het Europese referentienetwerk voor zeldzame neurologische aandoeningen (ERN-RND) en Ipsen, identificeert hiaten in de dienstverlening en belemmeringen voor optimale zorg in alle vijf belangrijke stadia van de patiënt reis.
• Ontwikkeld met persoonlijke ervaringen van mensen met cervicale dystonie uit heel Europa, identificeert de nieuwe kaart de meest dringende updates van de dienstverlening die nodig zijn om ervoor te zorgen dat patiënten toegang krijgen tot multidisciplinaire zorg: verbeterde communicatie, informatiebewegwijzering en duidelijke klinische paden zijn centrale thema’s

België, 19 mei 2022 – Ipsen, Dystonia Europe en het European Reference Network for Rare Neurological Diseases hebben de publicatie aangekondigd van de eerste cervicale dystonia patient journey map (CDPJM), die de holistische patiëntervaring beschrijft van pre-diagnose tot langdurig termijnbehandeling, in het Orphanet Journal of Rare Diseases.

Uit het onderzoek bleek dat er hiaten in de dienstverlening ontstonden onmiddellijk na het begin van de symptomen, waarbij patiënten meerdere bezoeken aan hun huisarts beschreven die sterke pijnstillers en spierverslappers voorschreef en hun patiënt doorverwezen naar maximaal 10 verschillende specialisten voor diagnose. Meer dan de helft (53,3%) van de patiënten had ≥1 verkeerde diagnose ontvangen.1

Tijdens het traject van de patiënt, tussen de uiteindelijke diagnose en het starten van de behandelingsfasen, was er een duidelijke behoefte aan verbeterde communicatie tussen patiënt en arts, waarbij patiënten meldden dat ze meer gedetailleerde informatie wilden over de ziekte en over het volledige scala aan behandelingsopties, inclusief complementaire therapieën zoals fysiotherapie en psychosociale ondersteuning

De noodzaak van voortdurende evaluatie en dialoog nadat een behandelplan is gestart, bleek ook duidelijk bij patiënten die een “achtbaan” van verlichting meldden in verband met behandeling met botulinetoxine, waarbij de symptomen (en de daaropvolgende impact op het dagelijks leven) terugkeerden tegen het einde van een injectiecyclus. 1

Slechts de helft (53,3%) vond dat hun neuroloog voldoende tijd besteedde aan het wegnemen van hun zorgen, wat kan bijdragen aan de onder behandeling van de aandoening en het lage aantal patiënten dat momenteel toegang heeft tot multidisciplinaire zorg. Uit het onderzoek bleek inderdaad dat mensen met cervicale dystonie vaak zelf aanvullende diensten moesten zoeken en meldden dat ze verschillende alternatieve informatiebronnen gebruikten, waaronder internet (86,7%), zelfhulpgroepen (66,7%) en informatiefolders geleverd door HCP’s (60,0%)

Monika Benson, uitvoerend directeur van Dystonia Europe, merkte op: “De ontwikkeling van de eerste patiëntreiskaart voor cervicale dystonie heeft de significante hiaten in de dienstverlening, zoals ervaren door patiënten zelf, en de gemiste kansen om multidisciplinaire zorg te leveren, scherp in beeld gebracht. Het aanpakken van het gebrek aan duidelijke klinische paden voor verwijzingen naar fysiotherapeuten en psychologen, dat in alle deelnemende landen als een belangrijk hiaat werd aangemerkt, moet een prioriteit zijn. We kijken ernaar uit om onze bevindingen te delen en een actieplan te formuleren met belanghebbenden tijdens de DYSTONIA-DAY 2022-bijeenkomst in Kopenhagen.”

Oleks Gorbenko, Global Patient Centricity Director bij Ipsen, merkte op: “De diepgaande ervaringsinzichten die uit dit onderzoek zijn verkregen, werpen een licht op de vele barrières voor optimaal beheer die dringende aandacht vereisen, want hoewel CD relatief zeldzaam is, kan het een aanzienlijke impact hebben op de kwaliteit van het leven. Er zijn veranderingen nodig om beter af te stemmen op de verwachtingen en gestelde behoeften van mensen met cervicale dystonie. De gebieden die ze consequent als uitdagingen benadrukten, waren de behoefte aan verbeterde communicatie in alle stadia en hulp bij het aangeven van informatie die ze nodig hadden. We kijken ernaar uit om ons werk met Dystonia Europe en andere belanghebbenden op deze gebieden voort te zetten om verbeteringen aan te brengen en te zorgen voor echt gedeeld eigenaarschap om de zorgervaring voor patiënten met hun zorgteam te optimaliseren.

++++

Over de patiëntreiskaart voor cervicale dystonie (CDPJM)

De CDPJM is ontwikkeld in 2 fasen: een patiënten onderzoek (open vragen en meerkeuzevragen) van 15 patiënten met CD werd uitgevoerd om het ontwerp van de CDPJM te informeren, die vervolgens werd verfijnd en gevalideerd door een deskundige patiënten focusgroep. Het onderzoek omvatte een onderzoek onder patiënten in Frankrijk, Italië en het VK. De online-enquête is uitgevoerd met behulp van LamaPoll en de structuur en inhoud van de enquête waren gebaseerd op een generiek patiëntkarteringsonderzoek dat is afgestemd op cervicale dystonie in samenwerking met patiënten vertegenwoordigers van Dystonia Europe. Om de ontwikkeling van de CDPJM te ondersteunen, werd een brede literatuurstudie uitgevoerd met behulp van PubMed en andere tools om relevante literatuur te identificeren.

Over cervicale dystonie

Cervicale dystonie (CD), ook wel spasmodische torticollis genoemd, is een bewegingsstoornis waarbij onwillekeurige spiersamentrekkingen voornamelijk optreden in de nekspieren. 2,3 Hierdoor kan het hoofd naar één kant draaien of naar achteren of naar voren worden getrokken. 2,3 CD komt relatief weinig voor en treft 57 tot 280 mensen per miljoen.4 Het kan op elke leeftijd voorkomen, hoewel de symptomen over het algemeen op middelbare leeftijd verschijnen, vaak langzaam beginnen en gewoonlijk een plateau bereiken over een paar maanden of jaren. 3 De degeneratie van de wervelkolom, irritatie van zenuwwortels of frequente hoofdpijn kunnen CD bijzonder pijnlijk maken. 5 In de meeste gevallen is de oorzaak onbekend en bestaat er geen remedie. 4,6

Over Dystonie Europa

Dystonia Europe is de overkoepelende organisatie van 22 nationale dystoniepatiëntenverenigingen uit 19 landen in heel Europa, en bedient de behoeften van iedereen met interesse in de neurologische bewegingsstoornis van dystonie. Dystonia Europe, opgericht in 1993, heeft als visie om de levenskwaliteit van mensen met dystonie in Europa te verbeteren en tegelijkertijd de zoektocht naar een remedie te ondersteunen. Door onderzoek te promoten, training aan te moedigen om clinici en multidisciplinaire teams te ondersteunen, de zorg voor patiënten te verbeteren, het bewustzijn van de impact van dystonie te vergroten en de nieuwste informatie en middelen te bieden aan onze leden en andere belanghebbenden, werkt Dystonia Europe voortdurend aan het verbeteren van de levens van mensen met dystonie. Ga voor meer informatie naar https://dystonia-europe.org/.

Over het Europese referentienetwerk voor zeldzame neurologische aandoeningen

Het European Reference Network for Rare Neurological Diseases (ERN-RND) is een virtueel netwerk van zorgprofessionals verspreid over Europa. Het netwerk wil voorzien in de onvervulde behoeften van meer dan 500.000 mensen met zeldzame neurologische aandoeningen in Europa, van wie 50% nog steeds niet gediagnosticeerd is. Het netwerk omvat meer dan 72 gespecialiseerde zorgaanbieders in 25 lidstaten. Dit patiëntgerichte netwerk heeft tot doel tegemoet te komen aan de behoeften van patiënten door een zorg- en kennisinfrastructuur te implementeren voor diagnose, evidence-based management, behandeling en verzameling van patiëntgegevens. Ga voor meer informatie naar https://www.ern-rnd.eu/.

Ipsen

Ipsen is een wereldwijd, middelgroot biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op transformatieve geneesmiddelen in oncologie, zeldzame ziekten en neurowetenschappen; het heeft ook een gevestigde onderneming op het gebied van consumentengezondheidszorg. Met een totale omzet van meer dan € 2,9 miljard in FY 2021, verkoopt Ipsen meer dan 25 medicijnen in meer dan 115 landen, met een directe commerciële aanwezigheid in meer dan 30 landen. De onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen van het bedrijf zijn gericht op zijn innovatieve en gedifferentieerde technologische platforms in het hart van toonaangevende biotechnologische en life-science hubs: Parijs-Saclay, Frankrijk; Oxford, VK; Cambridge, VS; Shanghai, China. Ipsen heeft wereldwijd circa 5.700 collega’s en is genoteerd in Parijs (Euronext: IPN) en in de VS via een Sponsored Level I American Depositary Receipt-programma (ADR: IPSEY). Ga voor meer informatie naar ipsen.com.

Toekomstgerichte verklaringen

De toekomstgerichte verklaringen, doelstellingen en doelstellingen die hierin zijn opgenomen, zijn gebaseerd op de managementstrategie, de huidige opvattingen en veronderstellingen van de Groep. Dergelijke verklaringen brengen bekende en onbekende risico’s en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, prestaties of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van de hierin verwachte resultaten. Alle bovengenoemde risico’s kunnen een invloed hebben op het toekomstige vermogen van de Groep om haar financiële doelstellingen te bereiken, die zijn vastgesteld onder de veronderstelling van redelijke macro-economische omstandigheden op basis van de informatie die vandaag beschikbaar is. Het gebruik van de woorden “gelooft”, “anticipeert” en “verwacht” en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren, met inbegrip van de verwachtingen van de Groep met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen, met inbegrip van wettelijke deponeringen en bepalingen. Bovendien werden de doelstellingen beschreven in dit document opgesteld zonder rekening te houden met externe groeiveronderstellingen en mogelijke toekomstige acquisities, die deze parameters zouden kunnen veranderen. Deze doelstellingen zijn gebaseerd op gegevens en veronderstellingen die door de Groep als redelijk worden beschouwd. Deze doelen zijn afhankelijk van omstandigheden of feiten die in de toekomst waarschijnlijk zullen gebeuren, en niet uitsluitend van historische gegevens. De werkelijke resultaten kunnen aanzienlijk afwijken van deze doelstellingen gezien het optreden van bepaalde risico’s en onzekerheden, met name het feit dat een veelbelovend product in de vroege ontwikkelingsfase of klinische proef uiteindelijk nooit op de markt zal worden gelanceerd of zijn commerciële doelstellingen zal bereiken, met name voor regelgevende of concurrentie redenen. De Groep heeft te maken of zou kunnen krijgen met concurrentie van generieke producten die zich zou kunnen vertalen in een verlies van marktaandeel. Bovendien omvat het onderzoeks- en ontwikkelingsproces verschillende fasen die elk het aanzienlijke risico met zich meebrengen dat de Groep er niet in slaagt haar doelstellingen te bereiken en gedwongen wordt haar inspanningen op te geven met betrekking tot een product waarin ze aanzienlijke bedragen heeft geïnvesteerd. Daarom kan de Groep er niet zeker van zijn dat gunstige resultaten die zijn verkregen tijdens preklinische proeven later tijdens klinische proeven zullen worden bevestigd, of dat de resultaten van klinische proeven voldoende zullen zijn om de veilige en effectieve aard van het betrokken product aan te tonen. Er kunnen geen garanties zijn dat een product de nodige wettelijke goedkeuringen zal krijgen of dat het product commercieel succesvol zal blijken te zijn. Als onderliggende veronderstellingen onnauwkeurig blijken of risico’s of onzekerheden werkelijkheid worden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen zijn uiteengezet. Andere risico’s en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot, algemene industrievoorwaarden en concurrentie; algemene economische factoren, waaronder schommelingen in rente- en valutakoersen;

De impact van regelgeving in de farmaceutische industrie en wetgeving op het gebied van gezondheidszorg; wereldwijde trends in de richting van kostenbeheersing in de gezondheidszorg; technologische vooruitgang, nieuwe producten en octrooien verkregen door concurrenten; uitdagingen die inherent zijn aan de ontwikkeling van nieuwe producten, waaronder het verkrijgen van wettelijke goedkeuring; het vermogen van de Groep om toekomstige marktomstandigheden nauwkeurig te voorspellen; fabricageproblemen of vertragingen; financiële instabiliteit van internationale economieën en soevereine risico’s; afhankelijkheid van de effectiviteit van de octrooien en andere beschermingen van de Groep voor innovatieve producten; en de blootstelling aan rechtszaken, waaronder octrooigeschillen, en/of regelgevende acties. De Groep is ook afhankelijk van derden om sommige van haar producten te ontwikkelen en op de markt te brengen, wat mogelijk aanzienlijke royalty’s zou kunnen opleveren; deze partners zouden zich kunnen gedragen op een manier die schade zou kunnen toebrengen aan de activiteiten en financiële resultaten van de Groep. De Groep kan er niet zeker van zijn dat haar partners hun verplichtingen zullen nakomen. Het kan zijn dat zij geen voordeel kan halen uit die overeenkomsten. Een wanbetaling door een van de partners van de Groep zou lagere inkomsten kunnen genereren dan verwacht. Dergelijke situaties kunnen een negatieve impact hebben op de activiteiten, financiële positie of prestaties van de Groep. De Groep wijst uitdrukkelijk elke verplichting of verbintenis van de hand om toekomstgerichte verklaringen, doelstellingen of schattingen in dit persbericht bij te werken of te herzien om elke verandering in gebeurtenissen, voorwaarden, veronderstellingen of omstandigheden waarop dergelijke verklaringen zijn gebaseerd, weer te geven, tenzij zo vereist door toepasselijk recht. De activiteiten van de Groep zijn onderhevig aan de risicofactoren die worden beschreven in de registratiedocumenten die zijn ingediend bij de Franse Autorité des Marchés Financiers. De uiteengezette risico’s en onzekerheden zijn niet uitputtend en de lezer wordt aangeraden het Registratiedocument van de Groep 2020 te raadplegen, beschikbaar op ipsen.com.

Voor meer informatie:

Media en financiële gemeenschap
Ipsen Global Communications                                         Dystonia Europe
global@communicatie.ipsen.info                                    monika.benson@dystonia-europe.org

Referenties

1. Benson M, et al. Ontwikkeling van een patiëntenreiskaart voor mensen met cervicale dystonie. Orphanet J. Zeldzame Dis. 17(1):130
2. Mayo-kliniek. Cervicale dystonie. Beschikbaar op https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/cervical-dystonia/symptoms-causes/syc-20354123. Laatst geopend: mei 2022.
3. Nationaal Instituut voor Neurologische Aandoeningen en Beroertes (NINDS). Factsheet over dystonieën. Beschikbaar op: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Dystonias-Fact-Sheet Laatst geraadpleegd: mei 2022
4. Rodrigues FB. et al. Botulinetoxine type A-therapie voor cervicale dystonie. Cochrane Database Syst Rev. 2020 nov; 2020(11): doi: 10.1002/14651858.CD003633.pub4
5. Amerikaanse Vereniging van Neurologische Chirurgen. Dystonie. Beschikbaar op http://www.aans.org/Patients/Neurosurgical-Conditions-and-Treatments/Dystonia. Laatst geopend: mei 2022.
6. Informatiecentrum voor genetische en zeldzame ziekten. Cervicale dystonie. Beschikbaar op: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/10668/cervical-dystonia. Laatst geopend: mei 2022